Նոր մոտեցումներ գենային թերապիայի ոլորտում

Դեղերի եվրոպական գործակալությունը (European Medicines Agency) թույլատրել է ծանր կոմբինացված իմունադեֆիցիտով (АДА-ТКИН) երեխաների բուժման համար օգտագործել «Strimvelis» դեղամիջոցը, որը մշակել է «GlaxoSmithKline» ընկերությունը:

Մոտ ժամանակներս թերապիան կփորձարկվի այդ հիվանդությամբ տառապող մի քանի երեխաների վրա, որոնց համար չի հաջողվել գտնել ոսկրուղեղի դոնորներ: Իմունադեֆիցիտով հիվանդ երեխաներին կարող է օգնել ոսկրուղեղի պատվաստումը, սակայն համապատասխան դոնորների բացակայության դեպքում հիվանդների կյանքի տևողությունը գրեթե չի գերազանցում երկու տարին: Բուժման ընթացքում հիվանդների օրգանիզմ են ներարկվում ռետրովիրուսային վեկտորներ, որոնք կրում են վնասված գենի լիարժեք կրկնօրինակներ:

Նշենք, որ Եվրոպայում յուրաքանչյուր տարի 15 երեխա է ծնվում առաջնային իմունադեֆիցիտով: Նրանց անվանում են «երեխաներ պղպջակի մեջ»: Այս հիվանդությամբ երեխաների օրգանիզմը չի արտադրում արյան բջիջների որոշ տեսակներ, ինչի հետևանքով իմունիտետը չի կարողանում պայքարել ինֆեկցիաների դեմ. ցանկացած ինֆեկցիա այդպիսի երեխաների համար կարող է մահացու լինել: Ամենահայտնի երեխան, ում մոտ ախտորոշվել է այդ ծանր համակցված իմունադեֆիցիտը, կանադացի Դևիդ Վեթթերն է: Նա ի ծնե ապրում է հատուկ պլաստիկե մեկուսարանում, որտեղ նրա համար ստեղծվել է լիովին ստերիլ միջավայր:

(http://www.medscape.com/viewarticle/861416)

Վարդուհի Զաքարյան

Գեղամ Մելիքբեկյան